Бывший президент Дональд Трамп в последние месяцы хвастался законом «Право на попытку», который он подписал в 2018 году. Он направлен на расширение доступа неизлечимо больных пациентов к потенциально спасательным лекарствам, еще не одобренным Управлением по контролю за продуктами и лекарствами (FDA).
«У нас есть средства для борьбы с болезнями, которые не будут одобрены еще пять или шесть лет, и которые люди, которые очень больны, неизлечимо больны, должны иметь возможность использовать. Но не было механизма для этого», — заявил Трамп 30 августа, выступая в Вашингтоне перед сторонниками консервативной группы по защите родительских прав «Мамы за свободу».
Он также сказал, что благодаря «Праву на попытку» «мы спасли тысячи и тысячи жизней».
Трамп аналогичным образом похвалил программу во время митинга 17 августа в Пенсильвании, в интервью подкасту с консервативным комментатором и во время своей благодарственной речи на Национальном съезде Республиканской партии: «Право на попытку — это большое дело», — сказал тогда Трамп.
Однако медицинские эксперты, изучавшие программу экспериментального лечения, говорят, что нет никаких доказательств в поддержку утверждений Трампа. Эти эксперты говорят, что «Право на попытку» ослабило правила, призванные защитить пациентов.
Что такое право попробовать?
Закон Трикетта Вендлера, Фрэнка Монджиелло, Джордана Маклинна и Мэтью Беллины о праве на попытку, также известный как «Право на попытку», был принят Конгрессом на двухпартийной основе и подписан в 2018 году. Он был направлен на оптимизацию процесса получения потенциально спасающих жизнь лекарств, которые не были еще не одобрен FDA для неизлечимо больных пациентов. Скорость имеет значение; отраслевые группы утверждают, что для того, чтобы новое лекарство достигло аптечных полок, в среднем требуется от 10 до 15 лет.
Тем не менее, аналогичная программа FDA, расширенный канал доступа, иногда называемый «сострадательным использованием», существует с 1970-х годов и стала законом в 1987 году.
И в этом корень многих критических замечаний в отношении «Права на попытку».
«Право на попытку» — это, по сути, «свет расширенного доступа», — сказала Элисон Бейтман-Хаус, специалист по медицинской этике, которая исследует доступ к исследуемым медицинским продуктам в Медицинской школе Гроссмана Нью-Йоркского университета.
«Право на попытку» обслуживает меньше пациентов, чем расширенный доступ, и предлагает им меньше лечения, сказал Бейтман-Хаус.
Пациенты должны соответствовать конкретным, но различным критериям, чтобы претендовать на участие в любой экспериментальной программе лечения.
Чтобы иметь право на расширенное использование, пациенты должны иметь «серьезное или непосредственно угрожающее жизни заболевание или состояние», для которого не существует «сопоставимой или удовлетворительной альтернативной терапии, доступной для диагностики, мониторинга или лечения заболевания или состояния», согласно правительственным постановлениям. Клинические испытания должны быть неосуществимы для пациентов, а использование этих препаратов не должно мешать каким-либо текущим исследованиям. Кроме того, по мнению врачей, назначающих лекарства, потенциальная польза должна оправдывать риски.
Затем, после определения лечения, врач пациента должен получить одобрение от его производителя, FDA и институциональной наблюдательной комиссии, контролирующей клинические испытания лекарства.
В FDA заявили, что эти шаги существуют для того, чтобы агентство могло «справедливо взвесить риски и преимущества» лекарства и защитить безопасность пациента. Агентство также собирает данные о клиническом влиянии лекарств на пациента и любых побочных эффектах, чтобы предоставить информацию для более широкого процесса одобрения препарата.
Право на попытку стремилось ускорить процесс утверждения. Например, по новой программе врач должен просто идентифицировать экспериментальное лекарство и получить разрешение на его использование от производителя. В большинстве случаев FDA не имеет полномочий одобрить или отклонить заявку, и не существует процедуры рассмотрения комиссии, по которой можно было бы ориентироваться.
Но из-за определений программы «Право на попытку» критериям участия в программе соответствует меньше пациентов и меньше лекарств.
В соответствии с правом на попытку у пациентов должно быть «опасное для жизни» заболевание или состояние, а не просто «серьезное», как при расширенном доступе. Экспериментальные лекарства доступны только после завершения клинических испытаний фазы 1; Лечение, доступное через программу расширенного доступа, может проводиться во время исследования фазы 1.
Право на попытку, которое включает защиту от ответственности производителей и врачей, назначающих лекарства, также ослабляет требования, регулирующие то, как врачи раскрывают пациентам риски экспериментальных лекарств, оставляя информированное согласие неопределенным. И это не позволяет FDA использовать информацию о том, как пациенты переносят лекарства, чтобы «задержать или отрицательно повлиять на рассмотрение или одобрение таких лекарств», если только высшие должностные лица не обосноват пользу для общественного здравоохранения в письменной форме.
Сторонники говорят, что «Право на попытку» является примером успешного дерегулирования, и утверждают, что более эффективный процесс утверждения спасает жизни. Но критики видят в этом ключевую причину для беспокойства, поскольку это «открывает возможность эксплуатации отчаявшихся пациентов», — сказала Холли Фернандес Линч, специалист по биоэтике, изучающая фармацевтическую политику в Медицинской школе Перельмана при Пенсильванском университете.
Правительственные данные показывают, что регулирующие органы не были основным препятствием, с которым столкнулись пациенты при поиске экспериментальных лекарств. FDA почти всегда одобряло заявки на расширенный доступ, причем быстро по государственным стандартам.
Согласно отчету FDA за 2018 год о программе расширенного доступа, FDA санкционировало 99% из примерно 9000 запросов, полученных за предыдущие пять лет, одобрив экстренные запросы на экспериментальные лекарства в среднем менее чем за один день. Более свежие данные показывают, что тенденция одобрения сохраняется, даже несмотря на то, что количество заявок растёт с каждым годом.
В редких случаях, когда FDA автоматически не одобряло запросы, регулирующие органы часто не отклоняли их, но рекомендовали внести изменения в запрошенную дозировку для решения проблем безопасности и эффективности.
Право на попытку в цифрах
FDA не раскрывает подробную информацию о количестве предоставленных доз или пациентах, получающих лечение в рамках «Права на попытку». Вместо этого он публикует только годовой отчет, показывающий, сколько лекарств было одобрено в рамках программы. Агентство сообщает, что с момента запуска программы «Право на попытку» в 2018 году оно одобрило 16 курсов лечения: 12 с 2018 по 2022 год и четыре в прошлом году.
FDA отказалось предоставить дополнительную информацию о количестве запросов или одобрений «Право на попытку».
Хотя 16 лекарств, одобренных в рамках программы «Право на попытку», возможно, были предоставлены более чем одному пациенту каждое, эксперты заявили, что крайне маловероятно, что в этом участвовали тысячи пациентов, как сказал Трамп.
Заявление Трампа представляет собой «вопиющую переоценку числа людей, использующих право на попытку», сказала Фернандес Линч, отметив, что, по ее мнению, реальные цифры «очень, очень низкие».
Предвыборный штаб Трампа не ответил на многочисленные запросы об источнике статистики бывшего президента. Кэролайн Ливитт, национальный пресс-секретарь предвыборной кампании, рассказала KFF Health News, что во время второго срока «президент Трамп, конечно, останется открытым для других путей расширения «Права на попытку» для спасения большего количества американских жизней».
Остается неясным, как Трамп может расширить программу, хотя консервативный Институт Голдуотера выступает за «Право на попытку 2.0», которое, по его утверждениям, позволит пациентам получать индивидуальное лечение.
Эксперты отметили, что такие препараты уже доступны по программе расширенного доступа.
Между тем, данные показывают, что высокая цена экспериментального лечения, которое иногда доступно в рамках определенных программ фармацевтических компаний, но обычно не покрывается страховкой, является более серьезным препятствием для пациентов, чем нормативные ограничения.
«Я не думаю, что у людей возникают проблемы с тем, что FDA блокирует доступ к индивидуальному лечению», — сказал Бэйтман-Хаус. «Я думаю, проблема в том, что индивидуализированные методы лечения невероятно дороги, и лишь очень небольшое количество исследователей в стране знают, как их создавать».
Наше решение
На протяжении всей предвыборной кампании Трамп заявлял, что его программа «Право на попытку» является новой и спасла тысячи жизней. Но подобная программа существует уже несколько десятилетий, и нет никаких доказательств того, что «Право на попытку» имело хотя бы какое-то влияние, близкое к тому, которое, по словам Трампа, оно имело.
Ни предвыборный штаб Трампа, ни сторонники права на судебное разбирательство не представили доказательств, подтверждающих утверждения о широкой пользе. Правительственные данные показывают, что за первые шесть лет в рамках программы было одобрено только 16 лекарств, без учета количества пациентов, использовавших эти лекарства, или их клинических результатов.
Более того, эксперты в области общественного здравоохранения заявили, что «Право на попытку» ослабляет защиту пациентов и не устраняет истинные препятствия на пути к экспериментальным лекарствам.
Мы считаем заявление Трампа ложным.
Новости здоровья КФФ — это национальная новостная служба, выпускающая углубленные журналистские материалы по вопросам здравоохранения и являющаяся одной из основных операционных программ в КФФ — независимый источник исследований политики здравоохранения, опросов и журналистики. Эта история была создана в сотрудничестве с ПолитиФакт. Это может быть переиздан бесплатно.
